擴增臍帶血治療成人血癌產品有望加快上市

2019-01-22

近期，總部位于耶路撒冷的以色列生物技術企業Gamida Cell的創新細胞移植方法NiCord又有了新進展，來自11個臨床試驗點開展的NiCord I/II期臨床研究表明，體外擴增的臍帶血可用于成人造血干細胞移植，且患者血細胞恢復更快。這項由杜克癌癥研究所研究員Mitchell Horwitz教授主持的研究成果已在《臨床腫瘤學雜志》在線發表，將推動臍帶血用于成年血癌患者治療領域的發展。

NiCord是運用Gamida Cell獨創的NAM技術平臺將臍帶血中的細胞在體外培養增殖獲得的細胞移植物，這種移植物含有豐富的干細胞、祖細胞和調節免疫功能的髓樣樹突出狀細胞。Gamida Cell獨創的NAM技術平臺利用在細胞培養液中加入煙酰胺來保持這些細胞在體外培養時不會丟失原來的生理功能，使它們在植入患者體內后更好地發揮作用，可以代替骨髓移植來治療那些患有高風險血癌，又找不到與自己匹配的捐獻者的患者。

Mitchell Horwitz教授表示：“研究證明，每一份Nicord產品都可以安全地交付給世界各地的患者。”

在研究中，Mitchell Horwitz及其同事分析了36名接受過NiCord臍帶血移植的成人血癌患者的結果。該組與國際血液和骨髓移植研究中心數據庫中列出的一組曾接受普通臍帶血移植的患者進行比較。

研究人員報告說，94％接受研究產品的患者在六周內成功植入。

接受研究產品的患者血細胞恢復發生得更早，這是一個提高患者抵抗感染能力的重要里程碑。接受NiCord治療的患者中性粒細胞恢復中位時間為11.5天，血小板恢復中位時間為34天。而接受普通臍帶血移植的患者中性粒細胞恢復中位時間為21天，血小板恢復中位時間為46天。

“與標準的臍帶血移植相比，恢復時間的縮短意味著移植手術安全性的顯著改善。患者的血細胞數量很少時，最容易受到感染，所以將這個時間減少到11.5天，無疑縮短了患者脆弱期的治療風險。”Mitchell Horwitz說。目前，NiCord已啟動了規模更大的III期試驗，如果成功，Gamida Cell計劃尋求美國食品藥品監督管理局（FDA）批準NiCord上市。

此前，NiCord獲得了FDA和歐洲藥品管理局的孤兒藥指定，還被FDA授予突破性療法認定，預示著該藥物較高的上市可能性以及各種利好政策的接踵而至。美國FDA自實施“突破性療法”認定政策至今，已有眾多新藥從中獲益，該政策的實施加速了美國FDA對具有一定“特殊條件”的研究中的藥物上市。突破性療法認定將幫助NiCord在開發過程中獲得更多FDA的指導，從而加快產品的研發速度，早日上市。