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2018臍帶血年終盤點:治療神經系統疾病成果顯著

2019-01-07

1988年,5歲的Matthew Farrow被診斷為范可尼貧血,生命危在旦夕。法國醫生Gluckman使用其妹妹的臍帶血為Matthew實施了造血干細胞移植并將他治愈。2018年距離這一醫學事件剛好三十年。在美國舉行的首次臍帶血移植30周年紀念慶典上,Matthew與國際臍血協會(CBA)主席Joanne Kurtzberg博士一起為Gluckman頒發了終身成就獎。


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自首例臍帶血成功移植以來,迄今為止,全球的臍帶血應用已經超過47000例,而我國臍帶血應用例數已超過9000例,臍帶血已經實現了從“醫療廢棄物”到“救命血”的逆襲。而每一年,臍帶血的研究與應用都發生了日新月異的變化,剛剛過去的2018年也不例外。在這一年里,臍帶血又有哪些別樣的風景,讓我們來進行一次年終盤點。


救自己救親人,自存臍帶血繼續發力

爸爸為8歲再生障礙性貧血患者妍妍儲存的臍帶血在中南大學湘雅三醫院輸入了她的體內,為她點燃了生命的火種(紅網報道“存了8年的臍帶血救了女孩的命,湖南完成首例自體臍血移植”)。


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在西安市兒童醫院被確診為慢性髓細胞白血病的小偉豪在空軍軍醫大學唐都醫院血液科進行治療,醫生使用其弟弟的臍帶血為他做了造血干細胞移植(中國新聞網報道”親緣臍帶血造血干細胞移植成功,弟弟臍帶血救哥哥命”)。

蘇州大學附屬兒童醫院血液科的移植病房進行了一場生命的接力賽,妹妹的臍帶血緩緩輸入再生障礙性貧血姐姐珠珠的體內,她獲得了新生(東方網報道“弟弟骨髓配對不成功,“三胎”妹妹用臍帶血救血液病姐姐”)。


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46歲重達80公斤的王先生也萬萬沒有想到,5年前為兒子儲存的臍帶血,今年會在南方醫院輸入自己的體內治療急性髓細胞白血病(鳳凰網報道“5年前為兒子留存的臍帶血,如今救了80公斤的爸爸”)。


臍帶血新應用捷報頻傳,治療神經系統疾病成果顯著

廣東省婦幼保健院和韓國漢陽大學聯合開展的“自體臍血治療腦癱”臨床科研項目,目前已有12位患兒成功進行自體臍血輸注,在認知、運動、發音、互動等方面均有不同程度的進步。

日本大阪市立大學、埼玉醫科大學、淀川基督教醫院和倉敷中央醫院等組成的聯合團隊透露,他們向出生時陷入假死狀態等引發腦癱的“缺氧缺血性腦病”新生兒輸注自身臍帶血的臨床研究已經取得進展,參與研究的6位患兒,均已平安出院。

《世界最新醫學信息文摘》發表的一項臨床研究成果顯示,28例血管性癡呆患者在接受臍帶血干細胞移植治療后智能獲得明顯改善,且不會增加患者風險。

美國密蘇里州斯托瓦斯醫學研究所的研究人員已經找到了一種擴增臍帶血成體造血干細胞的方法,可以讓沒有找到合適骨髓配型且需要接受干細胞治療的白血病、血液病、免疫系統疾病和腫瘤患者獲益。

韓國首爾國立大學Boramae醫學中心的研究者開展的一項1a期臨床試驗顯示,靜脈輸注臍帶血來源的間充質干細胞治療類風濕關節安全有效,這也是首次在人體使用臍帶血間充質干細胞進行的一項臨床試驗。


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美國最大的臍血庫CBR公布了首個采用自體臍血治療兒童獲得性感音神經性耳聾(SNHL)的臨床研究結果,輸注自體臍帶血治療SNHL安全、可行且耐受性良好。

哥倫比亞波哥大圣若澤醫院的研究人員使用臍帶血幫助修復了嬰兒唇腭裂,且顯示出良好效果。

美國德克薩斯大學健康科學中心(UTHealth)開展了一項新的臨床試驗,首次研究為嚴重的先天性膈疝(CDH)患兒輸注自體臍帶血,觀察其能否保護患兒大腦,以減輕發生神經發育障礙的風險。


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美國生物科技公司Magenta正在測試其臍帶血擴增產品MGTA-456在遺傳代謝紊亂中的作用,如果對這些疾病有效,MGTA-456將有機會用于所有造血干細胞移植譜系患者。


是否保留臍帶血,2018年知名專家這樣說

北京京都兒童醫院副院長、血液腫瘤中心主任 孫媛

它(自體臍帶血)的優勢就是成功率高,花費少,移植后的合并癥少。只要家庭有一定的經濟承擔能力,我是鼓勵保存臍帶血的,因為有些疾病,比如后天獲得性的血液病,不是家族遺傳,而是很多不確定的因素讓孩子患病。我在臨床中碰見不少家長,等孩子生病了,才后悔當初沒有保留臍帶血,真的是很遺憾。

中南大學湘雅三醫院血液科副主任醫師 蔣鐵斌

自體臍血是不存在排斥的問題,它的組織相容性很好,且自體存儲的臍帶血與本人配型完全相合,使用更加安全便利。儲存臍血是一件有意義的事,即使不選擇自存也可以捐獻到公共庫供他人使用。臍血保存對于臨床應用來說是有需求有意義的。

西部戰區總醫院造血干細胞移植中心主任 劉芳

作為一位母親,起初我也曾反對過臍帶血自存,但在臨床實踐中又改變了觀念,而且后來還主動給孩子存了臍帶血……我對臍帶血自存的態度一向是中立的:個人認為這個問題沒有標準答案,取決于家庭的收入水平,消費觀念等等。儲存臍帶血獲益的概率可能和買一份意外傷害保險獲益的概率差不多,但不同的是,他的獲益是健康和生命,而且在交這份“保險金”的同時,也是在“間接”資助公共庫這項偉大的公益事業。

南方春富兒童血液病研究院副院長 劉華穎

作為一名臨床醫生,尤其是移植專業的醫生,那么我們希望臍帶血不要浪費,因為臍帶血作為干細胞移植的話,它可以治療多種疾病,它可以治療非惡性的,可以治療免疫系統疾病,尤其是自體移植治療免疫系統疾病。那么對于別人而言,也就是說大眾而言的話,它可以幫助其他的一些患者小朋友進行一個相關的惡性疾病的治療。所以無論是從自身的角度出發,還是作為一個臨床醫生的角度出發的話,自體這種臍血都應該進行一個有效的保存,無論是個人或者是針對于大眾!

廣州市婦女兒童醫療中心血液腫瘤科主任 江華

臍帶血中的干細胞很多,有遺傳代謝病的家庭也應該保存臍帶血。基于基因修復和臍血干細胞的擴增技術,無論是成人還是兒童患者,都可能通過臍帶血而受益。