2021年首款！國內干細胞IND獲得默許，適應癥：肝衰竭

2021-03-04

剛剛，從國家食品藥品監督管理總局藥品審評中心官網獲悉，天津昂賽細胞基因工程有限公司干細胞新藥臨床試驗申請（IND）獲得默示許可，適應癥為慢加急性（亞急性）肝衰竭。
* 受理號：CXSL2000335
* 藥品名：注射用間充質干細胞（臍帶）
* 適應癥：慢加急性（亞急性）肝衰竭

這是2021年國內首個默許進入臨床試驗的干細胞藥物，也是國內第一個進入臨床試驗的針對肝衰竭治療的干細胞藥物。

1、肝衰竭簡述

肝衰竭是臨床常見的嚴重肝功能失代償癥，致死率極高。慢加急性肝衰竭（acute-on-chronic liver failure，ACLF）是我國及亞太地區慢性肝病患者常見的危急重癥。慢加急性肝衰竭呈顯著的地理差異分布，肝炎病毒感染、酒精性肝病，毒性藥物以及代謝疾病是其主要病因。

肝臟損傷過程

目前內科及人工肝治療只能姑息對癥，肝移植是目前唯一有效治愈肝衰竭的方法。但肝移植受肝源、費用限制，迫切需要尋找新的有效治療方法。

干細胞因其自我更新和分化潛能為肝衰竭的治療提供了新的可能，而間充質干細胞是理想的細胞來源。研究發現，間充質干細胞在肝衰竭、肝纖維化、肝硬化等肝臟疾病的治療中都具有良好的效果  。

間充質干細胞移植治療肝衰竭主要機制可能在于免疫調節或產生相關細胞因子及生長因子抑制炎癥、促進內源性肝臟細胞增殖和分化、組織修復等，其安全性和有效性初步明確。

2、中國干細胞藥物研發進展

截止目前（2021年2月18日），國內共有11家企業的13款干細胞藥物獲準默許進入臨床試驗。


適應癥的選擇對干細胞藥物的開發至關重要。企業應根據臨床需求和自身細胞的特點，選擇合適的適應癥。在獲批的13項干細胞藥物臨床試驗中，膝骨關節炎和GVHD各3項，其余7項適應癥分別為類風濕關節炎、炎癥性腸病、慢性牙周炎、缺血性腦卒中、特發性肺纖維化、糖尿病足潰瘍和肝衰竭。

另外，值得一提的是國內首個iPSC來源的干細胞藥物也進行了IND申報且已經被CDE受理，藥品名“異體內皮祖細胞（EPCs）注射液”。這是一個不錯的開始。

再次陳述，干細胞不是萬能神藥，干細胞治療的有效性是建立在對干細胞和疾病正確認識的基礎之上！唯有經過嚴格的三期臨床藥物試驗，確保干細胞藥物的質量均一穩定，保證安全性和有效性，才可大規模應用于臨床，造福更多的人類。


最后！祝各家的干細胞藥物臨床試驗都順利！給CDE點贊！