臍帶血入“藥”，美、韓在前，中國還在努力
2018-01-02
臍帶血是胎兒娩出、臍帶結(jié)扎并離斷后殘留在胎盤和臍帶中的血液，可用于多種疾病的治療。近幾十年來，科學(xué)家在臍帶血的臨床研究方面已經(jīng)取得了許多進(jìn)展，但在相當(dāng)長(zhǎng)一段時(shí)間里，它只是被作為一門醫(yī)療技術(shù)來對(duì)待，經(jīng)過數(shù)十年發(fā)展，國際上逐漸確立了臍帶血的藥物屬性，建立了臍帶血質(zhì)量控制的國際認(rèn)證標(biāo)準(zhǔn)，各國也制定了相關(guān)監(jiān)管體系，陸續(xù)有一些臍帶血藥物獲得批準(zhǔn)，為臍帶血應(yīng)用開辟了新的發(fā)展方向。
目前已批準(zhǔn)上市的臍帶血藥物
Hemacord
Hemacord是紐約血液中心(New York Blood Center，NYBC)開發(fā)的臍帶血造血干細(xì)胞制品，每單位劑量含有5.0×10＾8個(gè)有核細(xì)胞，由人臍帶血來源的造血祖細(xì)胞、單核細(xì)胞、淋巴細(xì)胞和粒細(xì)胞組成，主要活性成份為表達(dá)細(xì)胞表面標(biāo)志物CD34的造血祖細(xì)胞，數(shù)量不低于1.25×10＾6。該產(chǎn)品于2011年11月10日獲得了美國FDA 核發(fā)的生物制品許可(BL 125397)，是FDA批準(zhǔn)上市的全球首個(gè)造血干細(xì)胞藥品，適用于對(duì)患有影響造血系統(tǒng)的疾病的患者進(jìn)行造血干細(xì)胞移植，例如某些白血病、遺傳性代謝和免疫系統(tǒng)疾病等。目前，NYBC有數(shù)千份Hemacord產(chǎn)品庫存，可以給病人提供最佳HLA配型的產(chǎn)品用于移植。
HPC、DuCord及同類藥物
繼Hemacord后，美國FDA在2012年批準(zhǔn)了兩個(gè)源于臍帶血造血祖細(xì)胞的藥物，分別是Clinimmune實(shí)驗(yàn)室的HPC(BL 125391)和杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)院的DuCord(BL 125407)，兩者與Hemacord適應(yīng)癥一致。此后，美國FDA又批準(zhǔn)了ALLOCORD（BL 125413）、CLEVECORD（BL 125594）、HPC，Cord Blood（BL 125391）、HPC, Cord Blood –LifeSouth（BL 125432/0）和HPC, Cord Blood – Bloodworks（125585）等多個(gè)同類藥物，進(jìn)一步豐富了藥物品種。
Cartistem
Cartistem是由韓國Medi-post公司研發(fā)的異基因臍帶血藥物，它提取最優(yōu)質(zhì)的臍帶血間充質(zhì)干細(xì)胞作為主要成分進(jìn)行培養(yǎng)、收集和儲(chǔ)存，加以專利技術(shù)經(jīng)過14天研制成軟骨干細(xì)胞，注入到關(guān)節(jié)腔后軟骨干細(xì)胞經(jīng)不斷復(fù)制、分化、分泌生長(zhǎng)因子、細(xì)胞因子，促進(jìn)細(xì)胞生長(zhǎng)和軟骨組織再生，適用于由退行性疾病或反復(fù)性外傷引起的膝關(guān)節(jié)軟骨損傷。
2011年Cartistem干細(xì)胞制劑獲得美國FDA臨床試驗(yàn)許可，2012年獲得韓國FDA批準(zhǔn)上市，成為全球首例治療膝關(guān)節(jié)炎的異體干細(xì)胞制劑。目前已有4000余名患者使用Cartistem干細(xì)胞制劑進(jìn)行治療，治愈率達(dá)97.7%。
我國臍帶血藥品上市展望
在我國，國家衛(wèi)計(jì)委公布的《首批允許臨床應(yīng)用的第三類醫(yī)療技術(shù)目錄》中，明確了僅有造血干細(xì)胞是唯一獲得國家許可用于臨床的細(xì)胞，而臍帶血作為造血干細(xì)胞來源僅用于造血干細(xì)胞移植。
根據(jù)2017年2月17日國家衛(wèi)計(jì)委頒布的《造血干細(xì)胞移植技術(shù)管理規(guī)范(2017版)》，臍帶血造血干細(xì)胞移植技術(shù)適用于以下疾病： 1、惡性疾病：急性白血病、慢性白血病、骨髓增生異常綜合征、多發(fā)性骨髓瘤、惡性淋巴瘤及其他某些惡性腫瘤等；2、非惡性疾病：再生障礙性貧血、重癥放射病、重型地中海貧血等。3、部分遺傳病、先天性疾病及代謝性疾病。
目前，我國北京、上海、廣東、山東、浙江、天津和四川七大正規(guī)臍帶血庫的技術(shù)完全達(dá)到國際標(biāo)準(zhǔn)，一份臍帶血從采集運(yùn)輸、制備、檢測(cè)、到最終的存儲(chǔ)，層層關(guān)卡，流程嚴(yán)苛。臍帶血庫不僅采用國際先進(jìn)的儀器、試劑和耗材，大多通過了國際權(quán)威認(rèn)證。
國家衛(wèi)計(jì)委于2015年12月1日頒布《關(guān)于開展干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)備案工作的通知》，允許部分具備相關(guān)資質(zhì)的機(jī)構(gòu)開展干細(xì)胞臨床研究，但不能收費(fèi)，研究結(jié)果可以作為藥物申報(bào)的資料，簡(jiǎn)化了開展干細(xì)胞臨床研究的程序。
2016年國家衛(wèi)計(jì)委和國家食品藥品監(jiān)督管理總局公布了首批通過干細(xì)胞臨床研究備案的30家醫(yī)療機(jī)構(gòu)，今年又公布了第二批通過備案的72家醫(yī)療機(jī)構(gòu)。
11月22日，我國首個(gè)干細(xì)胞通用標(biāo)準(zhǔn)《干細(xì)胞通用要求》正式發(fā)布，為出臺(tái)干細(xì)胞技術(shù)規(guī)范國家標(biāo)準(zhǔn)奠定了基礎(chǔ)。
相信在各方努力下，我國的臍帶血藥品也終將成為現(xiàn)實(shí)。
