解讀干細胞療法的未來：炒作vs希望

2017-02-24

對于很多遭受殘障疾病的人群而言，科學家們在干細胞領域的研究突破無疑會給這些患者的治療帶來希望，而未來干細胞療法或有望治療一系列疾病，包括帕金森疾病、脊髓損傷和癱瘓、多發性硬化癥、黃斑變性、心臟病、腎衰竭甚至癌癥。

當前研究人員面臨的挑戰就是如何準確地傳達到底真正可能的治療方法是什么，以及科學家們所希望的是否會實現，但目前而言并沒有太多的證據對此進行驗證。在希望和大肆宣傳之間如何保持平衡卻是一件非常困難的事情，尤其是當易感人群和疾病患者依賴于醫學研究所提供的療法時。

今年，名譽教授Alan Mackay-Sim在他的獲獎感言中表示，目前在澳大利亞，乃至全球研究者都進行了很多臨床試驗來確定是否將特殊類型的細胞（包括干細胞分化衍生的細胞）注入到患者的脊柱中能夠幫助脊髓損傷的患者重新恢復機體的功能。對于這個患者個體而言，即使是很小的功能恢復對于其而言都是巨大的進步，比如能夠觸摸到愛人或者重新恢復對腸道和膀胱功能的控制，然而目前并沒有相應的“干細胞良方”。

研究者Mackay Sim對分離自鼻子中的神經細胞進行了深入研究，而相關研究也能夠被用來對諸如精神分裂癥都疾病進行研究；利用來自鼻子中名為嗅鞘細胞（olfactory ensheathing cells）的特殊細胞類型，研究人員就通過研究發現，將這些細胞運輸到脊髓損傷患者的脊柱中或許是安全的。

利用相同的細胞類型進行研究，研究者發現其中一名患者機體能夠恢復部分功能，這對于個體而言是難以置信的，然而該細胞在特殊損傷中所扮演的角色，以及在接受密集物理療法中的重要性目前并不清楚。同時研究者也并不清楚是否在分離的細胞中使用的相同類型的細胞在Mackay Sim的研究中也能夠發揮相同的作用。

如今表現出治療潛力的干細胞往往也會誘發一些并發癥產生，此前有研究報道，一位下半身癱瘓的女性在進行了一項不成功的脊髓干細胞治療后，其脊柱意外性地開始生長了，而研究人員也是利用從該患者鼻子中分離出的干細胞來進行研究的。因此，后期研究人員還需要在臨床試驗中對這些以及其它類型的細胞進行更多的研究來向更安全有效的療法邁進。

目前全球正在進行的成百上千個臨床試驗都在檢測不同的策略是否能夠幫助治療脊髓損傷的患者，其中在美國國立衛生研究院網站上就有超過40項利用多種類型干細胞進行的相關研究項目，研究人員需要深入理解所引入的干細胞的功能和行為，這對于理解患者預后表現非常關鍵，機體損傷的類型、原因、以及發生損傷時的時間都是需要考慮的重要因素，當然所有這些因素都需要后期研究人員更為深入的研究來闡明。

在遵循了臨床試驗的合適框架后，研究者Mackay Sim就表示他們非常有激情和耐心來檢測來自鼻子中的細胞是否會在臨床環境中產生影響。最重要的是，在控制和監測臨床試驗的框架外，還有一些公司和臨床診所正在提供一些無安全或有效性證據的昂貴療法，而且它們也并不清楚被注射到患者機體中的細胞到底是什么。諸如這些未進行檢測的干細胞療法目前是可用的，其不僅在監管較少的海外國家盛行，而且在澳大利亞也存在，這種干細胞生物學不受監管的一面目前逐漸被很多人開始關注。

相關的從業人員也并沒有明確證據表明他們向患者機體中“運輸”的細胞是否能夠安全且能夠正常發揮作用，但同時他們卻向患者收取了數千美元的治療費用，從業醫生和患者或許都會覺得這種干預措施能夠成為緩解患者痛苦的唯一希望，但實際的結果往往超出了對患者機體健康的風險，同時還會引發不必要的經濟損失。當然更為重要的是，在臨床試驗外尋求這種未經證實的干預措施的患者隨后并不會加入到適當的臨床試驗中去，這樣或許就會使得他們無緣成為真正科學研究的一部分了。

因此患者想要參與的臨床試驗到底在哪里呢？如今在全球范圍內，澳大利亞已經成為干細胞生物學研究領域的佼佼者，其在該領域的研究已經持續了很多年，比如體外受精技術的開創性工作、利用人類干細胞來制造任何類型的細胞、闡明干細胞在骨髓移植領域的作用。未來科學家們或許在干細胞領域的研究還任重道遠，當然干細胞療法的潛力也是非常值得我們期待的。